Fibrodysplasie ossifiante progressive : le tofacitinib s'avère efficace et bien toléré
Une équipe russe a démontré dans une étude rétrospective chez 13 enfants atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive la capacité du tofacitinib à prévenir la survenue de poussées d’ossification hétérotopique.
Le tofacitinib (Xeljanz®) est un inhibiteur des janus kinases déjà prescrit dans d’autres maladies inflammatoires (polyarthrite rhumatoïde, rectocolite hémorragique...). Les janus kinases sont des enzymes nécessaires à l’activation de certaines voies de signalisation impliquant des interférons et pouvant aboutir à une inflammation chronique. Le tofacitinib s’est déjà montré efficace dans une maladie inflammatoire des muscles, la dermatomyosite réfractaire.
Treize enfants atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive et âgés de 2 à 19 ans ont reçu 5 mg de tofacitinib deux fois par jour : le nombre moyen de poussées d’ossification hétérotopique est passé de 10 dans les 12 mois précédant la mise en route du traitement à 0 au cours des 24 mois de traitement. Par ailleurs, le traitement a été bien toléré, aucun effet secondaire sévère n’a été rapporté.
Source
Successful experience of tofacitinib treatment in patients with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva.
Nikishina IP, Arsenyeva SV, Matkava VG et al.
Pediatr Rheumatol Online J. 2023 Aug 29;21(1):92.