Etre le premier acteur non lucratif dans le monde du médicament

A l'heure où les premiers traitements innovants bénéficient aux maladies rares, Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon, rappelle l'enjeu des années à venir : « Etre le premier acteur non lucratif dans le monde du médicament avec une logique de juste prix. »

Un objectif qui s’inscrit dans le dessein mis en œuvre dès le premier Téléthon de 1987. « Notre stratégie a toujours été de favoriser la concentration de moyens pour parvenir à atteindre notre objectif : guérir. Grâce à cette stratégie, nous avons réalisé les premières cartes du génome humain, contribué àl'identification de centaines de gènes de maladies génétiques, fait émerger la thérapie génique... Tout cela en privilégiant l'innovation qui est en réalité l'audace de ceux qui n'ont rien à perdre. »

De nouveaux essais

Marc Peschanski, directeur d'I-Stem, laboratoire sur les cellules souches co-fondé par l'AFM-Téléthon, a annoncé le démarrage fin 2013 d'un premier essai de thérapie cellulaire pour les ulcères drépanocytaires. « Il a fallu 3 ans pour adapter à la clinique les résultats que nous avions obtenus en laboratoire, à savoir reconstruire un épiderme humain à partir de cellules souches embryonnaires. Avec cet essai, nous visons une cicatrisation de la peau, pour ce symptôme très handicapant de la drépanocytose. »

Guylène Lemeur (CHU de Nantes) a fait le point sur l'essai de thérapie génique en cours pour une dégénérescence rare de la rétine, l'amaurose de Leber. « Nous avons opéré les six premiers patients âgés de 20 à 42 ans. Un an après avoir traité le premier malade, nous constatons déjà une bonne tolérance au traitement. En terme d'efficacité, il semblerait que les patients sentent pour la plupart un bénéfice. »

José-Alain Sahel, directeur de l’Institut de la vision à Paris, a annoncé le lancement en 2013 d'un essai de thérapie génique pour une autre maladie de la vision : la neuropathie optique héréditaire de Leber. Ce projet co-piloté par l'Institut de la vision et Généthon, sera mené chez 9 patients traités avec trois doses différentes de vecteurs-médicaments. Ce sera le premier essai de thérapie génique pour une maladie mitochondriale.

Bioproduction, un saut technologique

Frédéric Revah, directeur général de Généthon, est revenu sur le défi de la production de médicaments de thérapie génique relevé par Généthon Bioprod. Un procédé particulier qui demande un changement d'échelle et la mise au point de nouveaux procédés. « Nous avons développé une nouvelle méthode qui permet, pour la myopathie de Duchenne, de produire en 6 semaines des médicaments de thérapie génique pour traiter 100 patients alors qu'il nous fallait auparavant 3 ans de travail pour produire les traitements pour un seul patient. »

Succès à long terme

Précurseur de la thérapie génique en France, Alain Fischer, professeur à l’hôpital Necker, a rappelé que « le succès du premier essai de thérapie génique pour les bébés-bulle est confirmé. Douze ans plus tard, les enfants traités vont bien. »

Les essais se poursuivent avec celui en cours pour le syndrome de Wiskott-Aldrich et celui programmé pour 2013 pour une nouvelle forme de déficit immunitaire. « Nous bénéficions de l'expertise démontrée de Généthon dans la production des médicaments de thérapie génique. Nous allons vers une extension progressive de la thérapie génique pour les déficits immunitaires héréditaires. »

2013 s'annonce comme une nouvelle année phare pour les thérapies innovantes pour les maladies rares et ce, grâce à la mobilisation exceptionnelle du Téléthon.

Tous les chercheurs présents ont rappelé combien les dons du Téléthon leur sont précieux pour mener à bien leurs essais. Alors, les 7 et 8 décembre, soyons à leurs côtés, relevons nous aussi le défi et donnons-leur les moyens de réussir !