Essai HOPE-2 dans la DMD : un pas de plus dans l’évaluation du CAP-1002

Dans un communiqué de presse du 15 juillet 2019, la société Capricor Therapeutics annonce les résultats intermédiaires de l’essai de phase II en double aveugle contre placebo (HOPE-2) qui évalue l’administration d’une solution de cellules souches cardiaques (CAP-1002) chez 84 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de 10 ans et plus, sous corticostéroïdes.
Dans cet essai encore en cours aux États-Unis, le traitement est administré tous les 3 mois, par voie intraveineuse. Des mesures de performance des membres supérieurs, des évaluations de la fonction respiratoire ainsi que de la fonction et de la structure cardiaques sont effectuées.

L’analyse des résultats chez 12 participants (6 traités et 6 recevant le placebo) au bout de 6 mois de traitement, a révélé un maintien voire une amélioration significative de la force de la pince pouce-index et de la force de préhension, ainsi que de la performance globale des bras, chez les participants traités par rapport à ceux sous placebo.
Sur le plan cardiaque, l’IRM à 6 mois a montré  une amélioration de la morphologie cardiaque chez les participants traités par rapport à ceux sous placebo, même si elle n’a pas atteint les seuils significatifs. La bonne tolérance du produit observée lors de l’essai de phase I (HOPE) est confirmée.
Ces résultats encourageants permettent de poursuivre l’essai avec le feu vert d’experts indépendants, comme cela a été annoncé par la société le 25 juillet dernier.

Source :
- Capricor Therapeutics Announces Positive Results from its Interim Analysis in the HOPE-2 Trial to Treat Patients with Duchenne Muscular Dystrophy
- Capricor Therapeutics Announces Positive DSMB Safety and Futility Review and Continuation of its HOPE-2 Study in Duchenne Muscular Dystrophy,

Voir l’essai NCT03406780 sur le site clinicaltrials.gov (En anglais)