Dystrophie myotonique de type 1 : avoir de bons outils d'évaluation

Le premier atelier OMMYD-1 (pour outcome measures in myotonic dystrophy type 1) sur les outils d'évaluation dans la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) a réuni le 30 novembre 2011 en Floride 31 médecins et chercheurs venus de 7 pays (Allemagne, Canada, États-Unis, France, Italie, Royaume-Uni et Suisse). Son compte rendu a été publié en septembre 2013.

Le but de cet atelier était de sélectionner les outils d'évaluation nécessaires à la mise en place d’essais thérapeutiques dans la dystrophie myotonique de type 1. Les travaux ont été répartis en 5 grandes thématiques : fonctions cognitives, qualité de vie, fonctions des membres supérieurs et inférieurs, mesure de force musculaire et entrainement, développement d’un nouvel index de sévérité de la maladie pour la DM1.
A l'issue de ce premier atelier, les participants ont convenu de la nécessité de poursuivre le travail de sélection et de validation d'outils d'évaluation dans la DM1 et de refaire le point lors d'un 2e atelier à l'occasion de l'IDMC-9 (9th International Myotonic Dystrophy Consortium) en octobre 2013 à San Sebastian (Espagne).

Source

Report of the first Outcome Measures in Myotonic Dystrophy type 1 (OMMYD-1) international workshop: Clearwater, Florida, November 30, 2011.
Gagnon C, Meola G, Hébert LJ, Puymirat J, Laberge L, Leone M.
Neuromuscul Disord., 2013 (Sept). Pii : S0960-8966(13)00547-6. Doi : 10.1016/j.nmd.2013.07.004. [Epub ahead of print]