Dystrophie myotonique de Steinert : résultats de la Metformine sur la motricité
Des chercheurs d’Istem annoncent des résultats encourageants de la Metformine, un antidiabétique connu, pour l’amélioration de la motricité des malades atteints de la dystrophie myotonique de Steinert. Ces travaux ont été financés à hauteur d’1,5 million d’euros par l’AFM-Téléthon, et sont publiés dans la revue Brain.
Un essai de phase II réalisé chez 40 malades, lancé par le laboratoire I-Stem et mené par les équipes de l’Hôpital Henri Mondor AP-HP (Dr Guillaume Bassez, centre de référence maladies neuromusculaires Ile-de-France ; Pr Philippe Le Corvoisier, Centre d’Investigation Clinique), démontre que les patients atteints la maladie de Steinert traités avec de la Metformine gagnent en motricité et retrouvent une démarche plus stable, après 48 semaines de traitement à la plus forte dose. L’évaluation de l’efficacité du traitement était notamment fondée sur le test de « 6 minutes de marche ». A la fin de l’étude, soit après un an, les patients ayant reçu la metformine gagnent une distance moyenne de marche de près de 33 m sur les performances initiales alors que le groupe ayant reçu le placebo est resté stable (gain moyen de 3 mètres). Cette motricité, analysée finement grâce à l’outil Locometryx développé par le « laboratoire de physiologie et d’évaluation neuromusculaire » de Jean-Yves Hogrel à l’Institut de Myologie, est étroitement liée au fait que la metformine améliore la posture globale des patients qui, de fait, passent d’une marche instable « élargie » avant traitement, à une démarche « droite » et donc plus rapide et plus performante.
Les résultats publiés dans Brain sont le fruit d’une recherche menée depuis plusieurs années au sein d’I-Stem et ont été financés à hauteur d’1,5 million d’euros par l’AFM-Téléthon. Ils démontrent, pour la première fois, l’efficacité d’un traitement pharmacologique pour améliorer la motricité dans la dystrophie myotonique de Steinert. La metformine a été identifiée par I-Stem grâce à un criblage à haut-débit mené sur un modèle cellulaire de la pathologie mis au point à partir de cellules souches pluripotentes.
En savoir plus : La dystrophie myotonique de Steinert est la plus fréquente des dystrophies musculaires de l’adulte. Sa prévalence est estimée à 1/8.000, soit environ 7 à 8000 malades en France. Elle affecte les muscles, lesquels s'affaiblissent (dystrophie) et ont du mal à se relâcher en fin de contraction (myotonie) ce qui désorganise tous les mouvements. Elle atteint également d'autres organes (cœur et appareil respiratoire, appareil digestif, système endocrinien et système nerveux). A ce jour, elle ne bénéficie d’aucun traitement curatif.