DMD : une étude de données du registre international piloté par l’Alliance TREAT-NMD

Dans un article publié en novembre 2017, un consortium international rapporte les résultats de la compilation des données cliniques et biologiques de 5345 patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD) recrutés à travers le monde par le biais de l’Alliance TREAT-NMD. L’Alliance TREAT-NMD est un réseau de professionnels et d’associations de patients créé en 1987 ayant bénéficié d’un financement européen pendant 5 ans. La base de données mondiale ainsi établie à partir de 31 pays a permis de confirmer l’intérêt de la corticothérapie pour la prolongation de la marche (3 ans de plus dans le groupe traité) mais aussi pour l’âge de mise en route d’une ventilation assistée. Les auteurs notent un effet cardioprotecteur plus modeste après l’âge de 20 ans. Non dénuée de biais de recrutement et d’une grande hétérogénéité dans la qualité et l’acuité des données, cette étude démontre l’intérêt de grands registres internationaux dans le domaine des maladies rares.

Source

Clinical Outcomes in Duchenne Muscular Dystrophy: A Study of 5345 Patients from the TREAT-NMD DMD Global Database.
Koeks Z, Bladen CL, Salgado D, van Zwet E, Pogoryelova O, McMacken G, Monges S, Foncuberta ME, Kekou K, Kosma K, Dawkins H, Lamont L, Bellgard MI, Roy AJ, Chamova T, Guergueltcheva V, Chan S, Korngut L, Campbell C, Dai Y, Wang J, Barišić N, Brabec P, Lähdetie J, Walter MC, Schreiber-Katz O, Karcagi V, Garami M, Herczegfalvi A, Viswanathan V, Bayat F, Buccella F, Ferlini A, Kimura E, van den Bergen JC, Rodrigues M, Roxburgh R, Lusakowska A, Kostera-Pruszczyk A, Santos R, Neagu E, Artemieva S, Rasic VM, Vojinovic D, Posada M, Bloetzer C, Klein A, Díaz-Manera J, Gallardo E, Karaduman AA, Oznur T, Topaloğlu H, El Sherif R, Stringer A, Shatillo AV, Martin AS, Peay HL, Kirschner J, Flanigan KM, Straub V, Bushby K, Béroud C, Verschuuren JJ, Lochmüller H.
J Neuromuscul Dis., 2017