DMD : Publication des résultats de l’essai DELPHI
Une collaboration européenne montre que le traitement par l’idébénone pendant 12 mois est bien toléré dans la DMD.
L’idébénone, commercialisé sous le nom de Catena® par la société suisse Santhera Pharmaceuticals, présente des propriétés anti-oxydantes qui pourraient être bénéfiques dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Dans un article de juin 2011, une collaboration européenne publie les résultats obtenus lors de l’essai DELPHI, un essai de phase IIa, en double aveugle, randomisé et contrôlé visant à évaluer la tolérance et l’efficacité du traitement par l’idébénone dans la DMD. Pendant 12 mois, 21 patients atteints DMD âgés de 8 à 16 ans et ayant une insuffisance cardiaque ont participé à ce essai : 12 patients ont été traités par 450 mg d’idébénone, 8 ont reçu le placebo. Le traitement a été bien toléré par tous les patients. Il améliore significativement la fonction respiratoire des patients traités et a tendance à exercer un effet cardioprotecteur. Une étude d’extension de cet essai (essai DELPHI-E) a été réalisée pour observer ses effets bénéfiques à plus long terme. Les résultats de cette étude d’extension n’ont à ce jour pas encore été publié.
Source
Idebenone as a novel, therapeutic approach for Duchenne muscular dystrophy: Results from a 12 month, double-blind, randomized placebo-controlled trial.
Buyse GM, Goemans N, van den Hauwe M, Thijs D, de Groot IJ, Schara U, Ceulemans B, Meier T, Mertens L.
Neuromuscul Disord., 2011, (6) : 396-405.