DMD : l’intérêt des objets connectés pour les essais cliniques
Les Agences réglementaires de Santé s’intéressent aux objets connectés pour mesurer la mobilité et la marche dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Ces dernières années ont vu la mise au point de nombreuses thérapies innovantes (thérapie génique ou autre) ayant donné lieu à de nombreux essais cliniques dans dystrophie musculaire de Duchenne (ou DMD pour Duchenne Muscular Dystrophy). Pour autant, la question du choix des meilleurs critères de jugement pour ces essais reste posée, le test de marche de six minutes, par exemple, souffrant de nombreuses limitations.
Dans un article publié en juin 2019, des représentants de l’agence européenne du médicament (EMA), des agences nationales espagnole, italienne, néerlandaise et portugaise, et de l’association de patients « World Duchenne Organization », émettent un avis favorable sur l’utilisation du SV95C (pour Stride Velocity 95th Centile) dans des essais cliniques pour mesurer de manière non invasive la mobilité au quotidien des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Cet appareil récemment mis au point, est constitué de deux bracelets connectés reliés à une station de stockage des données, et renseigne, sur plusieurs jours ou semaines selon le paramétrage choisi, les capacités cinétiques et dynamiques de la personne à se mouvoir dans tous les plans de l’espace. Ce dispositif n’est pas sans rappeler l’Acti-Myo développé par l’Institut de Myologie de Paris et pourra donc être utilisé comme critère secondaire de jugement dans de futurs essais.
Source
European regulators' views on a wearable-derived performance measurement of ambulation for Duchenne muscular dystrophy regulatory trials.
Haberkamp M, Moseley J, Athanasiou D, de Andres-Trelles F, Elferink A, Rosa MM, Magrelli A.
Neuromuscul Disord. 2019 Jul;29(7):514-516. doi: 10.1016/j.nmd.2019.06.003.