DMD : le tamoxifène échoue chez les patients non-marchants également
L’essai du tamoxifène d’une durée d’un an a comporté deux groupes de patients, marchants et non-marchants. Les résultats de ce dernier groupe viennent d’être publiés.
Déjà utilisé dans le traitement du cancer du sein, le tamoxifène, un antiœstrogène, avait démontré ses capacités à réduire les symptômes musculaires chez des souris modèles de myopathie de Duchenne (DMD). Cependant, dans le cadre d’un essai de phase III mené chez des garçons atteints de DMD capables de marcher, il n’a pas réussi à améliorer la fonction motrice des participants traités, en comparaison du groupe placebo.
Des résultats confirmés quel que soit le profil de marche
Une partie de cet essai a concerné plus spécifiquement 14 participants non-marchants, âgés entre 10 et 16 ans et qui ne prenaient plus de corticoïdes depuis au moins six mois. Cette fois encore, le tamoxifène n’a pas réussi à améliorer la fonction motrice de ces participants, comparé au placebo (critère principale de l’essai) dans cette population adolescente.
Source
Safety and efficacy of tamoxifen in non-ambulant patients with Duchenne muscular dystrophy: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial (TAMDMD Group B).
Henzi BC, Putananickal N, Schmidt S et al.
Neuromuscul Disord. 2025 Jan.