DMD et drisapersen : amélioration significative de la marche

Hier, au cours de la conférence internationale du Cold Spring Harbor aux Etats-Unis, GSK a annoncé une amélioration statistiquement significative de la marche chez des malades affectés par la myopathie de Duchenne traités avec le drisapersen durant un an.

Ce traitement est un oligonucléotide antisens synthétique capable d’induire le saut de l’exon 51 du gène de la dystrophine, qui a été développé par la société Prosensa, puis par GSK, et dont les travaux initiaux ont été soutenus par l’AFM-Téléthon.

L’essai clinique de phase II s’est adressé à 53 malades, âgés de 5 ans et plus, dont 5 ont été suivis par l’Institut de Myologie, laboratoire soutenu et financé par l'AFM-Téléthon. Séparés en trois groupes, l’un a reçu une dose continue de traitement, le deuxième a été traité par intermittence, enfin le troisième a eu un placebo. Le critère principal d’évaluation était l’évolution de la distance parcourue en marchant durant six minutes.

Meilleure capacité à marcher

Au bout de 24 semaines de traitement, les malades ayant reçu la dose en continu ont montré une amélioration significative de cette distance par rapport au groupe placebo (en moyenne de 35,09 mètres), contrairement à ceux traités par intermittence. Au bout d’un an, la distance parcourue en six minutes a augmenté pour les deux groupes par rapport aux malades ayant reçu le placebo, de 35,84 mètres pour le traitement en continu et de 27,08 mètres pour l’autre groupe. En revanche, les médecins notent qu’il n’y a pas eu d’amélioration significative de la force musculaire.

GSK en conclut que « le drisapersen peut représenter une option thérapeutique importante pour les garçons atteints de DMD dont les mutations peuvent être corrigées grâce au saut de l’exon 51. » De fait, ce traitement fait actuellement l’objet d’un essai de phase III auquel collabore encore l’Institut de Myologie.