DMD : confirmation de l’effet bénéfique de l’eteplirsen

Les résultats de l’essai de phase IIb de l’eteplirsen dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont été publiés cette semaine par l’équipe américaine de JR. Mendell dans la revue Annals of Neurology. Ils montrent un effet bénéfique à long terme sur la marche de l’eteplirsen, un oligonucléotide antisens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD.
Dans cet essai en ouvert, 12 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés en moyenne de 9,4 ans, ont été traités avec 30 ou 50 mg/kg/semaine d’eteplirsen pendant 3 ans (« groupe essai »).
L’évolution de leur capacité de marche a été comparée à celle de 13 garçons ayant les mêmes caractéristiques d'âge et d'anomalies du gène DMD, inclus dans deux études d’histoire naturelle en Italie et en Belgique et n'ayant pas reçu d'eteplirsen (« groupe contrôle histoire naturelle »). Après 3 ans, les patients du « groupe essai » marchent en moyenne 151 m de plus que les patients du « groupe contrôle histoire naturelle ». Dans le « groupe essai », seuls 2 des 12 patients ont perdu la marche, tandis que c’est le cas pour 6 des 13 patients du « groupe contrôle histoire naturelle ».
La fonction respiratoire reste stable chez les patients du « groupe essai » (les résultats ne sont pas disponibles pour le « groupe contrôle histoire naturelle ») tandis que la bonne tolérance de l’eteplirsen sur 3 ans est confirmée.

Source

Longitudinal effect of eteplirsen vs. historical control on ambulation in DMD.
Mendell JR, Goemans N, Lowes LP, Alfano LN, Berry K, Shao J, Kaye EM, Mercuri E; Eteplirsen Study Group; DMD Italian Network.
Ann Neurol., 2015 (Nov)