Des corticoïdes aussi dans la DMC de Fukuyama ?

Les corticoïdes ont un effet bénéfique dans la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie où la stabilité de la membrane musculaire est altérée du fait de l’absence de dystrophine. Dans la dystrophie musculaire congénitale de Fukuyama, il existe aussi une fragilité de la membrane des cellules musculaires, secondaire à une anomalie d’une molécule partenaire de la dystrophine, l’α-dystroglycane.
Une équipe japonaise a réalisé une étude en ouvert qui évalue l’effet de la prise, pendant neuf mois en moyenne, d’un corticoïde, la prednisolone, sur la fonction motrice de neuf enfants atteints de dystrophie musculaire congénitale de Fukuyama.
Le score global de l’échelle de mesure de la fonction motrice utilisée, la Gross Motor Function Measure (GMFM), a été amélioré chez huit des participants. Chez le neuvième enfant, le score global avait diminué, mais celui de sa dimension « Coucher et rouler » a augmenté.
Les effet secondaires observés (irritabilité, augmentation de l’appétit, gonflement et rougeur du visage) sur cette courte période n’ont pas justifié la suspension du traitement.
Des études sont nécessaires pour préciser la période d’efficacité optimum de l’utilisation de la prednisolone au cours de l’évolution de la dystrophie musculaire congénitale de Fukuyama et confirmer ces résultats sur une plus grande échelle.

Source
Efficacy of steroid therapy for Fukuyama congenital muscular dystrophy
Murakami T, Sato T, Adachi M, et al.
Sci Rep. 2021 Dec 20;11(1):24229.