Ciclosporine A dans la dystrophie musculaire de Duchenne

L’utilisation à long terme de glucocorticoïdes dans la dystrophie de Duchenne (DMD) est limitée par des effets secondaires importants (prise de poids, ostéoporose, modifications du comportement). La prise en alternance du traitement (10 jours sous 0,75 mg/kg/j de prednisone, 10 jours sans traitement) s’est montrée moins efficace.
Deux essais thérapeutiques ont montré que la ciclosporine A, un immunosuppresseur, augmente la force musculaire chez des sujets atteints de DMD.

Une équipe allemande a publié, en août 2010, les résultats d’un essai clinique qui évalue l’effet de la ciclosporine A dans le traitement de la DMD sur 36 mois, seule ou en combinaison avec un traitement en alternance par prednisone. Pour cela, 73 patients ambulants atteints de DMD, âgés de plus de 5 ans, ont reçu un traitement par ciclosporine A pendant 3 mois ; 73 autres personnes ont reçu le placebo. Après 3 mois, chaque groupe a reçu un traitement en alternance par prednisone (0,75 mg/kg/j pendant 10 jours alterné avec 10 jours sans traitement) pendant 12 mois.

Si cet essai clinique, qui s’avère être le plus large essai publié à ce jour sur la ciclosporine A dans la DMD, n’a pas permis de mettre en évidence un effet bénéfique du traitement par la ciclosporine A, il montre que celui-ci est bien toléré.

Source

Treatment of Duchenne muscular dystrophy with ciclosporin A: a randomised, double-blind, placebo-controlled multicentre trial.
Kirschner J, Schessl J, Schara U, Reitter B, Stettner GM, Hobbiebrunken E, Wilichowski E, Bernert G, Weiss S, Stehling F, Wiegand G, Müller-Felber W, Thiele S, Grieben U, von der Hagen M, Lütschg J, Schmoor C, Ihorst G, Korinthenberg R.
Lancet Neurol., 2010 (Août).