Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai de l’ISIS-SMNRx
Début d’un essai aux États-Unis pour évaluer l’innocuité et la tolérance de doses multiples d’ISIS-SMNRx chez 24 enfants atteints de SMA.
ISIS-SMNRx est un oligonucléotide antisens développé dans le but d’augmenter la production de protéine SMN fonctionnelle. Des doses croissantes d’ISIS-SMNRx en injection intra-thécale (c'est-à-dire dans le liquide qui entoure la moelle épinière, un peu comme pour une ponction lombaire) unique ont été bien tolérées par les 28 personnes atteintes de amyotrophie spinale proximales liée au gène SMN1 (SMA), âgées de 2 à 14 ans, qui ont participé à un essai de phase I aux États-Unis.
Fort de ces résultats préliminaires, un essai de phase Ib/IIa vient de débuter aux États-Unis. Dans le cadre de cet essai, 24 patients atteints de SMA âgés de 2 à 15 ans recevront 2 ou 3 injections intra-thécales d'ISIS-SMNRx et seront suivis pendant 36 semaines.
Site internet de la MDA :http://www.mda.org/
Communiqué de presse ISIS Pharmaceuticals :http://ir.isispharm.com/phoenix.zhtml?c=222170&p=irol-newsArticle&ID=1752849&highlight=
ClinicalTrial.gov :http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01703988?term=isis-smnrx&rank=2