Acide valproïque et carnitine dans l’amyotrophie spinale proximale

L’acide valproïque a démontré son potentiel thérapeutique dans l’amyotrophie spinale proximale (SMA) in vitro et in vivo. Toutefois, il réduit les niveaux en carnitine, elle-même déjà diminuée chez les patients atteints de SMA, du fait d’une masse musculaire diminuée.

Dans un article publié en août 2010, une équipe américaine a évalué le bénéfice éventuel sur l’amélioration de la fonction motrice d’un traitement associant de la carnitine à l’acide valproïque. La première partie de l’essai CARNI-VAL (CARNItine et acide VALproïque) a été réalisée sur un groupe d’enfants atteints de SMA de type II ou III non marchants, capables de s’asseoir. Elle comprend 61 enfants, âgés de 2 à 8 ans, recevant le traitement ou le placebo pendant 6 mois.

Au bout de 6 mois, les auteurs n’ont observé aucun bénéfice du traitement sur la fonction motrice globale par rapport au groupe ayant reçu le placebo. Il n’y a également aucune différence significative sur la force et la fonction musculaires, ni sur la fréquence des effets secondaires, bien qu’elle soit plus élevée chez les patients traités, notamment sur les symptômes respiratoires ou gastro-intestinaux. La prise de poids, la durée du traitement et l’âge sont des variables qui interfèrent avec le gain de force et doivent être pris en considération pour des essais cliniques futurs.

Un autre essai de l’acide valproïque est en cours chez des adultes atteints de SMA, ambulants (essai VALIANT). Ses résultats permettront peut-être d’y voir plus clair dans l’éventuel intérêt thérapeutique de l’acide valproïque dans la SMA.

Source

SMA CARNI-VAL Trial Part I: Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Trial of L-Carnitine and Valproic Acid in Spinal Muscular Atrophy.
Swoboda KJ, Scott CB, Crawford TO, Simard LR, Reyna SP, Krosschell KJ, Acsadi G, Elsheik B, Schroth MK, D'Anjou G, Lasalle B, Prior TW, Sorenson SL, Maczulski JA, Bromberg MB, Chan GM, Kissel JT
PLoS One. 2010, 5(8). pii : e12140.