4e Plan Maladies Rares : de la continuité, mais l’innovation thérapeutique insuffisamment prise en compte
Prévu il y a un an puis repoussé en raison du contexte politique, le 4e Plan National Maladies Rares, tant attendu par tous les acteurs des maladies rares, voit enfin le jour. S’ils s’en félicitent, les acteurs de la Plateforme Maladies Rares, dont l’AFM-Téléthon est membre, alertent toutefois sur la nécessité de préciser rapidement ses modalités de mise en œuvre. Le financement annoncé reste en effet insuffisant pour accélérer le diagnostic, améliorer l'accompagnement des malades et développer la recherche, alors que 95 % des maladies rares restent sans traitement.
Un plan de continuité sans ruptures importantes.
Il y a 20 ans, le lancement du premier Plan national maladies rares avait apporté une véritable révolution en reconnaissant les maladies rares comme un enjeu prioritaire de santé publique. Portées par une vision politique forte, des mesures structurantes (notamment la création des centres de référence, des filières de santé, de la Fondation Maladies Rares, de la Banque Nationale des Données des Maladies Rares) ont été initiées au fil des trois plans qui se sont succédé depuis 2004 pour permettre à notre système de santé de répondre aux besoins spécifiques des trois millions de malades concernés en France.
Le 4ème Plan national maladies rares (PNMR 4) qui vient d’être présenté par le Gouvernement a le mérite d’exister, mais c’est avant tout un plan de continuité qui n’apporte pas de ruptures importantes financées. Parmi les 75 actions retenues, la plupart visent à améliorer ou consolider les dispositifs déjà mis en œuvre par les plans précédents. Ces mesures, dont certaines sont très techniques, sont positives et nécessaires, même si pour un grand nombre d’entre elles il sera nécessaire de définir un chef de file, des objectifs mesurables, et des budgets.
Présents lors de l’annonce officielle du 4e Plan National Maladies Rares, Laurence Tiennot-Herment (Présidente de l’AFM-Téléthon), Christophe Duguet (Directeur des Affaires Publiques de l’AFM-Téléthon) et Hélène Berrué-Gaillard (Présidente de l’Alliance Maladies Rares) ont réagi à ce nouveau plan.
Des enjeux majeurs encore sous-financés
Au-delà de cette nécessaire continuité, plusieurs enjeux cruciaux restent insuffisamment traités :
L’accès au diagnostic
L’accès accéléré au diagnostic pour réduire l’errance est inscrit dans plusieurs mesures de ce plan. Cependant, les objectifs pour réduire l’errance, le délai d’accès aux centres experts ne sont pas fixés, quantifiés et les moyens dévolus sont clairement insuffisants, notamment pour informer le grand public, sensibiliser et former les professionnels de santé.
L’accompagnement des parcours de santé
L’accompagnement des parcours de santé complexes auxquels sont confrontés les millions de personnes concernées par des maladies rares est bien identifié comme un enjeu. La pertinence du besoin de nouveaux métiers spécifiques pour la coordination des parcours complexes et l’accompagnement des personnes malades est reconnue, mais aucune mesure budgétaire significative n’est prévue.
Le développement des thérapies innovantes
Le développement des thérapies innovantes pour des maladies dont 95 % restent sans traitement devrait être une priorité et, particulièrement pour les maladies trop rares ou trop complexes sans modèle commercial, un engagement politique fort est nécessaire pour que de nouveaux modèles soient inventés et expérimentés.
Un plan qui doit se concrétiser
L’annonce de ce plan confirme donc l’ampleur du travail à effectuer pour que notre système de santé et de recherche prenne en compte les spécificités des maladies rares et réponde aux enjeux particuliers auxquels sont confrontées les malades et leurs familles. Les acteurs de la plateforme Maladies Rares alertent pour que les actions prévues dans ce plan se traduisent, le plus vite possible, en dispositifs opérationnels aux objectifs clairement identifiés afin de pouvoir être financées par les prochaines lois de finance.
Pour les 3 millions de malades concernés par une maladie rare ou ultra rare et leurs familles, le lancement de ce Plan doit être le point de départ dans la construction de nouvelles réponses très attendues.