2024 : L'AFM-Téléthon en un clin d’œil
Bâtir, combattre, mobiliser… ces trois dynamiques ont façonné l'année 2024 pour l’AFM-Téléthon. Une année marquée par de grandes avancées scientifiques, des revendications cruciales pour les maladies rares et une solidarité sans faille couronnée par un Téléthon affichant 79 801 520 €. Découvrez en images une année emblématique d'un engagement collectif sans égal.
Bâtir les traitements
Myopathies des ceintures : un nouvel essai de thérapie génique autorisé
Mars 2024 a été marqué par l’autorisation des autorités de santé pour un nouvel essai de thérapie génique chez des enfants et adolescents atteints de gamma-sarcoglycanopathie. Son démarrage est prévu en 2025.
En savoir + : LGMD R5 : autorisation d’un essai de thérapie génique chez l’homme !
8e édition du congrès de Myologie
Plus de 1 100 experts internationaux de la recherche sur le muscle et ses maladies, réunis à l’initiative de l’AFM-Téléthon, ont partagé leurs dernières avancées.
Longtemps oubliées de la médecine et de la science, les maladies neuromusculaires sont aujourd’hui au cœur de l’innovation thérapeutique. Les nouveaux traitements et les essais cliniques se multiplient.
En savoir + : Myology 2024 : point sur les avancées thérapeutiques avec les experts internationaux
L’espoir de battre la Myopathie de Duchenne se concrétise.
Après plus de 3 décennies de recherche, Généthon a réussi à bâtir un candidat-médicament de thérapie génique qui est aujourd’hui à l’essai pour cette maladie complexe et emblématique du Téléthon.
Les premiers résultats présentés dans plusieurs congrès scientifiques internationaux en 2024 montrent des résultats positifs chez les patients traités à la dose thérapeutique.
L’essai va entrer en 2025 dans sa phase pivot.
En savoir + :
- Myopathie de Duchenne : premiers résultats de l’essai de thérapie génique de Généthon
- Généthon : résultats positifs de la première phase de l’essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne
Thérapie génique et intelligence artificielle
Généthon a mis au point un vecteur de thérapie génique de nouvelle génération pour les maladies musculaires, améliorant significativement son efficacité et sa sécurité, à l’aide d’une méthodologie prédictive basée sur l’IA.
Un nouvel essai pour élargir l’accès de la thérapie génique aux malades atteints de Crigler-Najjar
Généthon, le laboratoire du Téléthon, et Hansa Biopharma, pionnier de la technologie enzymatique pour les maladies immunologiques rares, lancent un essai de phase 2 chez des malades atteints de la maladie de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, et présentant des anticorps neutralisants préexistants contre les vecteurs AAV.
Cet essai constitue un espoir pour tous ceux qui ont des anticorps neutralisants préexistants et qui aujourd’hui ne peuvent pas bénéficier de la thérapie génique dans la maladie de Crigler-Najjar comme dans d’autres pathologies.
En savoir + : Généthon et Hansa Biopharma lancent un essai clinique de phase 2 pour le syndrome de Crigler-Najjar
Combattre sur tous les fronts
L’urgence d’un 4e Plan National Maladies Rares
À l’occasion de la Journée Internationale des maladies rares, l’AFM-Téléthon et les acteurs de la Plateforme Maladies Rares se mobilisent pour rappeler la nécessité d’un 4e Plan National Maladies Rares, indispensable pour le développement de traitements innovants, l’accélération du diagnostic, l’accroissement du financement de la recherche…
En savoir + : 4e Plan National Maladies Rares : des mesures décisives attendues !
Le muscle, un enjeu de santé publique
À quelques mois des Jeux Olympiques et Paralympiques de Paris, plus de 40 personnalités d’horizons variés (monde scientifique, médical, monde du sport, des médias …) s’associent à l’Institut de Myologie et à l’AFM-Téléthon pour appeler au lancement d’un « Plan Muscle » national pour donner à la science et à la médecine du muscle, les moyens de transformer la vie des Français.
En savoir + : Appel à un « Plan Muscle » national !
Avis positif de l’HAS pour le déploiement national du dépistage néonatal
La Haute Autorité de Santé (HAS) rend un avis positif pour l'extension du dépistage néonatal de l’amyotrophie spinale (SMA) à l'ensemble du territoire français, à la suite des résultats du programme pilote Depisma, lancé début 2023 par l’AFM-Téléthon. Une avancée significative !
En savoir + : Avis positif de la HAS pour le déploiement national du dépistage néonatal de l’Amyotrophie Spinale
Mise en danger de la vie de personnes en situation de handicap en grande dépendance : l’urgence à résoudre la crise des aides à domicile
Un an après avoir saisi la défenseure des droits, l’AFM-Téléthon lance de nouveau un cri d’alarme auprès des responsables politiques face à la crise des aides à domicile qui a des conséquences dramatiques pour les personnes en situation de grande dépendance.
En savoir + : Aides à domicile : L’AFM-Téléthon et APF France Handicap lancent un cri d’alarme
Le Village Répit Familles des Cizes fête ses 10 ans et s’agrandit avec un espace dédié aux aidants familiaux.
Avec un espace dédié aux aidants familiaux. Un concept d’accueil des malades et de leurs familles mis en place par l’AFM-Téléthon, en partenariat avec Pro BTP.
En savoir + : Le Village Répit Familles « Les Cizes » fête ses 10 ans
Mobiliser et rassembler
La Semaine du Muscle labellisée « Grande Cause Nationale 2024 »
Orchestré par l’Institut de Myologie et l’AFM-Téléthon, cet événement est labellisé « Grande Cause Nationale 2024 », une grande cause dédiée à l’Activité Physique et Sportive en cette année de Jeux Olympiques et Paralympiques de Paris. Colloques, portes ouvertes, animations… la Semaine du muscle rencontre un succès croissant et contribue à sensibiliser le grand public au rôle majeur du muscle dans la santé.
En savoir + : Consultez le site internet lemuscle.fr
Téléthon 2024 : un compteur de 79 801 520 euros !
Une fois encore le Téléthon 2024 a uni la France entière dans un élan de solidarité unique au monde. Les trente heures du Téléthon 2024 s’achèvent sur un compteur de 79 801 520 euros. Un formidable résultat pour une édition qui se tenait à une date inhabituelle !
En savoir + : Téléthon 2024 : 79 801 520 euros , le combat continue !
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