Myasthénie : la greffe de cellules souches validée dans certaines situations exceptionnelles
Recevoir des cellules souches peut aider à opérer un véritable « reset » du système immunitaire dans différentes maladies auto-immunes, comme la myasthénie.
La greffe de cellules souches dites « hématopoïétiques » permet de donner naissance à de nouvelles cellules immunitaires, tolérantes aux constituants de l’organisme dans lequel elles sont implantées. Cette stratégie de traitement des maladies auto-immunes a émergé voici plus de 25 ans. Les médecins l’utilisent aujourd’hui, notamment, dans la myasthénie.
Des indications précises
Selon des recommandations françaises publiées fin 2022, cette greffe est indiquée jusqu’à l’âge de 65 ans en cas de myasthénie auto-immune sévère, réfractaire aux différents médicaments immunosuppresseurs. Une situation rarissime si l’on en juge par les données du registre de la Société européenne de transplantation de sang et de moelle osseuse. Sur 3 789 personnes ayant reçu en Europe une telle greffe pour une maladie auto-immune depuis 1997, seules 10 étaient atteintes de myasthénie.
En pratique
Dans l’immense majorité des cas, les cellules souches hématopoïétiques (CSH) greffées proviennent de la personne malade elle-même. La greffe se déroule en quatre étapes :
1. Mobilisation des CSH de la moelle osseuse, où elles naissent, vers le sang grâce à l’injection d’un facteur de croissance.
2. Prélèvement des CSH.
3. Immunosuppression à fortes doses (chimiothérapie, anticorps anti-lymphocytes T…) pour éradiquer les cellules immunitaires auto-réactives, responsable de la maladie.
4. Injection par voie intraveineuse (greffe) des CSH.
Dans la myasthénie avec anti-MuSK aussi
Plusieurs équipes ont déjà rapporté leur expérience de greffe dans la myasthénie avec anticorps dirigés contre les récepteurs à l’acétylcholine (RACh). Des médecins canadiens publient, en décembre 2022, les résultats de ce traitement chez trois femmes atteintes de myasthénie avec anticorps anti-MuSk diagnostiquée à l’âge de 35, 52 ou 58 ans et traitée par différents moyens (corticoïdes, rituximab, méthotrexate, azathioprine, échanges plasmatiques), sans succès.
Depuis la greffe de CSH, intervenue entre 2017 et 2020, en moyenne trois ans après le diagnostic, deux d’entre elles n’ont plus aucun symptôme ni traitement pour la myasthénie. La troisième a ressenti après plusieurs années une légère fatigue des muscles du cou, sans nécessité de reprendre des médicaments anti-myasthénique. Les évènements indésirables enregistrés après la greffe sont des infections (respiratoires, herpès…), des difficultés (transitoires) à respirer ou encore une ménopause prématurée.
Sources
Greffe de cellules souches hématopoïétiques dans les maladies auto-immunes – Protocole national de diagnostic et de soins
Mathec – FAI2R – MaRIH
Octobre 2022
EBMT 2022 Autoimmune diseases working poster
Greco R, Alexander T, Badoglio M
European Society for Blood and Marrow Transplantation, février 2022
Autologous hematopoietic stem cell transplant for the treatment of refractory myasthenia gravis with anti-muscle specific kinase antibodies.
Beland B, Hahn C, Jamani K et al.
Muscle Nerve. 2022 Dec 17.