Grâce à un élan populaire sans équivalent, grâce à la générosité de millions de donateurs et à une mobilisation exceptionnelle lors du Téléthon, nous vivons une véritable révolution de la médecine. Aujourd’hui, trois laboratoires à la pointe des thérapies innovantes ont été créés et plus de 350 programmes de recherche sont financés chaque année par l’AFM-Téléthon qui soutient ainsi plus de 2 000 experts et chercheurs à travers le monde. Aujourd’hui, 40 essais chez l’homme sont en cours ou en préparation pour 33 maladies différentes (muscle, peau, cœur, vision, foie…). Cette recherche, c’est vous qui la rendez possible. C’est grâce à vos dons que des traitements peuvent voir le jour et sauver des vies autrefois condamnées. Ensemble, nous avons déjà remporté de grandes victoires, mais il reste encore tant à accomplir.
Pour répondre à l’urgence de guérir, nous ne pouvions pas attendre que d’autres trouvent des solutions. Nous avons décidé de les créer nous-mêmes. Ainsi, grâce au Téléthon, sont nés nos laboratoires, des lieux d’innovation et d’excellence où se bâtit la médecine de demain.
Généthon : combattre la maladie avec la thérapie génique
C’est pour défricher le génome humain, établir ses premières cartes, traquer les gènes responsables de maladies génétiques et utiliser cette connaissance pour en faire des thérapies innovantes que l’AFM-Téléthon crée Généthon en 1990. En moins de deux ans, le laboratoire réalise les premières cartes du génome humain (1992) dont il publiera des versions successives jusqu’en 1996, devançant les équipes américaines et donnant un coup d’accélérateur au déchiffrage global du génome humain. Cette première mondiale va établir la réputation de Généthon, plaçant la France au premier rang de la génétique mondiale.
Aujourd’hui, le laboratoire pionnier de l’AFM-Téléthon s’est imposé comme l’un des leaders, à l’international, de la thérapie génique des maladies rares. C’est ici que sont construits des traitements révolutionnaires pour des maladies du muscle et des motoneurones, comme le traitement de thérapie génique qui sauve aujourd'hui la vie d’enfants atteints d’amyotrophie spinale, mais aussi pour des maladies du système immunitaire, du sang, du foie, de la vision...
L’Institut de Myologie : mieux connaître les muscles pour mieux les traiter
C’est sous l’impulsion de l’AFM-Téléthon qu’a été créé en 1996, l’Institut de Myologie. Son objectif : favoriser l’existence, la reconnaissance et l’essor de la myologie, en tant que discipline à part entière.
L’Institut de Myologie coordonne, autour du malade, la prise en charge médicale, la recherche fondamentale, la recherche appliquée, la recherche clinique et l’enseignement. C’est un centre de référence international qui participe à de nombreux essais et études cliniques concernant principalement les maladies neuromusculaires.
En moins de 30 ans, la myologie est passée d’une science balbutiante à une discipline foisonnante. La multiplication des pistes de recherche et des avancées a propulsé le muscle au rang de modèle d’innovation pour la recherche scientifique et médicale. L’étude du muscle profite au plus grand nombre afin de faire progresser les connaissances non seulement sur le muscle malade, mais aussi sur le muscle sain, le muscle accidenté, le muscle sportif et le muscle vieillissant.
I-Stem : les cellules souches pour construire de nouveaux traitements
La volonté farouche de l’AFM-Téléthon de promouvoir toutes les recherches susceptibles d’apporter des solutions aux malades concernés par des maladies rares a donné naissance en 2005, en partenariat avec l’INSERM, à I-Stem. Depuis plus de 19 ans maintenant, toutes les équipes du laboratoire sont mobilisées autour d’un objectif commun : faire avancer la recherche sur les maladies monogéniques.
75 collaborateurs mènent des activités de recherche et de développement utilisant les cellules souches autour de deux axes : la thérapie cellulaire et le criblage à haut débit à partir de modèles cellulaires de pathologies. Maladies neuromusculaires, maladies rares de la vision, ulcères cutanés drépanocytaires et maladies du cerveau font partie des thématiques scientifiques principales.
Ces laboratoires ne sont pas de simples centres de recherche. Ce sont des lieux où l’espoir se concrétise. Grâce à votre soutien, nous pouvons continuer à bâtir cette médecine nouvelle qui doit sauver encore tant de vies.
En savoir plus sur I-Stem
Des recherches innovantes qui changent des vies
L’AFM-Téléthon a impulsé une médecine nouvelle et remporté de premières grandes victoires thérapeutiques, en particulier avec la thérapie génique, une technologie qui révolutionne la manière dont nous abordons et traitons les maladies rares. Grâce à votre soutien indéfectible, des avancées majeures ont été réalisées pour certaines maladies, offrant de nouvelles perspectives à des milliers de familles.
Ibrahima, Jules, Victoire, Armand... Comme de nombreux autres malades atteints de maladies rares, ils ont bénéficié d'un traitement issu de recherches menées grâce au Téléthon.
Les premières victoires sont là, mais de nombreux enfants attendent le traitement qui changera leurs vies.
Guérir les maladies neuromusculaires, les maladies rares, évolutives, lourdement invalidantes, c’est la mission prioritaire de l’AFM-Téléthon. Pour ce faire, l’association a fait le choix de mener une stratégie d’intérêt général qui bénéficie à l’ensemble des maladies rares, et au-delà. Les laboratoires qu’elle a créés et les outils qui font progresser la compréhension des maladies, la mise au point de thérapies innovantes issues de la connaissance des gènes et des cellules bénéficient aussi à des maladies fréquentes comme le cancer, la DMLA ou l’insuffisance cardiaque.
Ainsi, les traitements d’immunothérapie, utilisant les cellules car-T, pour traiter les cancers sont issus des technologies développées pour la thérapie génique des déficits immunitaires à la fin des années 90. Par ailleurs, parce que le cœur est atteint dans de nombreuses maladies neuromusculaires, l’AFM-Téléthon soutient les travaux du Professeur Philippe Menasché (hôpital Georges Pompidou) pour la mise au point d’une thérapie cellulaire chez des patients atteints de cardiomyopathie dilatée qu’elle qu’en soit l’origine.
Accompagner les malades : une mission de cœur
À l’AFM-Téléthon, nous ne nous contentons pas de financer la recherche. Nous sommes aux côtés des malades et de leurs familles, chaque jour, pour les aider à affronter la maladie au quotidien.
Faciliter l’accès au diagnostic et aux meilleures pratiques de soins, grâce à des équipes médicales pluridisciplinaires compétentes, réparties en France , et permettre au plus grand nombre de pouvoir participer aux essais cliniques qui se multiplient, est l’une des priorités de l’association, qui a ainsi contribué activement à la structuration de l’offre de soins pour les malades neuromusculaires : consultations pluridisciplinaires, centres de référence ou de compétences.
En savoir plus : Améliorer le parcours de soins
Afin d’assurer un accompagnement de qualité et de proximité auprès des malades et de leur famille, des équipes de l’AFM-Téléthon sont, elles aussi, réparties sur tout le territoire national, avec 16 Services Régionaux. Diagnostic, parcours de soins, scolarité, emploi, recherche d’aide humaine, accès aux droits…des professionnels, les Référents parcours de santé (RPS) – métier crée par l’Association - sont les référents uniques qui accompagnent les familles à chaque étape de la vie et de la maladie.
En savoir plus : Accompagner les malades et leurs familles
Comme dans la recherche, l’AFM-Téléthon impulse l’innovation pour améliorer le quotidien des malades, qu’il s’agisse du domaine social comme technologique. Elle a initié la création de structures de répit pour les familles, et soutient le développement de nouvelles technologies et de solutions de compensations innovantes répondant aux besoins des familles. Une démarche qui tient compte des spécificités des maladies neuromusculaires évolutives et qui veille à impliquer les personnes concernées pour mieux répondre à leurs besoins.
En savoir plus : Créer des solutions innovantes
Défendre les droits des malades : c’est un combat de longue date que mène l’AFM-Téléthon afin de faire progresser la citoyenneté des personnes en situation de handicap et défendre l’accès aux traitements innovants et à une prise en charge médicale adaptée.
En savoir plus : Défendre les droits des malades
Accès au diagnostic et à des soins adaptés, accompagnement de proximité, recherche de solutions innovantes et réponses aux besoins des malades : l’AFM-Téléthon mène, avec votre soutien, une lutte sur tous les fronts qui permet, progressivement, de réduire les situations de handicap générées par la maladie et d’aider les malades et leur famille à réaliser leur projet de vie en attendant les traitements.
En savoir plus : L’AFM-Téléthon m’accompagne
Rejoignez notre combat
Aujourd’hui plus que jamais, votre soutien est essentiel. Chaque don compte pour continuer à financer ces recherches vitales, pour offrir un avenir à ceux qui n’en avaient pas. Ensemble, nous pouvons abattre les murs qui se dressent encore devant les malades, et bâtir une médecine qui guérit. Rejoignez-nous dans ce combat, et ensemble, construisons l’avenir de la médecine.
* La part de financement du laboratoire Généthon issue du Téléthon provient des recettes des animations