En 1986, quand un jeune chercheur, Antony Monaco, identifie le gène responsable de la myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant, les pionniers de l’Association comprennent que seule la recherche génétique est la voie pour arriver aux traitements.
En 1990, des chercheurs se lancent dans la traque aux gènes, au sein d’un laboratoire pas comme les autres : Généthon, crée par l’AFM-Téléthon. Des premières cartes du génome humain - qui sont le point de départ du décryptage du génome humain - aux premiers médicaments de thérapie génique, l’AFM-Téléthon a relevé depuis plus de 30 ans, des défis sans précédent.
C’est avec le premier succès mondial de la thérapie génique pour les bébés-bulle, obtenu par l’équipe française du Pr Alain Fischer (hôpital Necker-enfants malades) avec le soutien du Téléthon, que l’Association se renforce dans sa détermination à impulser le développement des thérapies innovantes.
A partir de 2007, les succès se multiplient pour des maladies rares du système immunitaire, du sang, du cerveau, de la vision et, plus récemment, des muscles, du foie. Des innovations thérapeutiques qui bénéficient également à des maladies plus fréquentes.
Des parents racontent les premières victoires de la thérapie génique :
Depuis sa création en 1987, le Téléthon donne à l’AFM-Téléthon et aux chercheurs les moyens de faire progresser la recherche.
Aujourd’hui, c’est grâce à vous, si des milliers de malades bénéficient de traitements innovants pour des maladies génétiques rares, si les essais et les traitements pour de plus en plus de maladies différentes se multiplient à travers le monde. Grâce à notre mobilisation à tous, des enfants atteints de maladies autrefois incurables ont droit à une deuxième chance !
Grâce à vous les victoires remportées contre la maladie sont nombreuses.
Ensemble nous devons continuer le combat pour tous ceux qui attendent
A voir ou à revoir
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